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Ensayos clínicos & Fases

Al inicio de cualquier nuevo medicamento o vacuna se encuentra la comprensión de una enfermedad, la identificación de una diana (terapéutica o vacuna) y una selección de las sustancias más activas para proporcionar un tratamiento, alivio o prevención de una patología. Son necesarios de dos a cuatro años de trabajo para que un medicamento o una vacuna sea candidato para el desarrollo.

¿Qué es un ensayo clínico?

Un ensayo clínico (también llamado estudio clínico) es una evaluación experimental de un medicamento en seres humanos para evaluar su seguridad y eficacia, éstos se llevan a cabo después de que los estudios in vitro y estudios preclínicos avalen el paso a la fase clínica. 

Consiste en comparar el medicamento experimental con placebo (una sustancia sin actividad farmacológica) o con un medicamento ya aprobado y utilizado en la práctica habitual, esto permite conocer si el fármaco en investigación ofrece mejor balance beneficio-riesgo respecto a fármacos ya comercializados. Los ensayos clínicos nos aportan información sobre el perfil de seguridad, eficacia, dosis y pautas de administración, así como de sus potenciales acontecimientos adversos.

 

¿Por qué son necesarios los ensayos clínicos?

Los ensayos clínicos son imprescindibles para obtener la aprobación de un fármaco en una indicación determinada. Gracias a los ensayos clínicos somos capaces de evidenciar la seguridad y eficacia de un fármaco. Así como determinar las poblaciones de pacientes que pueden beneficiarse del mismo. Además, ayudan ampliar el conocimiento y las características de las enfermedades. 

¿Cuáles son los criterios necesarios para iniciar un estudio clínico?

Después de la identificación de un compuesto en investigación, se evalúa in vitro y con diferentes ensayos pre-clínicos con el fin de proporcionar una evaluación preliminar que permita anticipar y decidir sobre el paso a la fase clínica en humanos. 

Antes de iniciar cualquier ensayo clínico es preciso obtener la aprobación de un Comité Independiente de Ética (CEI) un organismo independiente cuya misión es examinar los procedimientos y el protocolo del ensayo clínico y de las Autoridades Sanitarias (en España, la AEMPS). La decisión del Comité se basa en la pertinencia del proyecto y en la protección otorgada a l@s participantes. Se realiza un seguimiento periódico del progreso del ensayo para garantizar la seguridad y bienestar de l@s pacientes.

 

¿Cuáles son las fases de un ensayo clínico?

Un medicamento en investigación debe pasar 4 fases sucesivas:

Fase I

El propósito de esta fase es evaluar la seguridad del fármaco, obtener información de carácter farmacocinético (comportamiento del fármaco dentro de nuestro cuerpo) y conocer los rangos de dosis seguros del fármaco. Estos ensayos se llevan a cabo en un número limitado de sujetos sanos* bajo estricta supervisión médica. Las dosis se testan de manera escalonada. 
*En el caso de Oncología los sujetos reclutados son pacientes.

Fase II

Evalúa la eficacia y seguridad del medicamento con más pacientes que en el ensayo de fase I. El objetivo en esta fase es probar la eficacia del fármaco y determinar el régimen de dosificación óptima. Estos estudios suelen ser comparativos, es decir, a uno de los dos grupos de pacientes se les administra el medicamento experimental, mientras que el otro grupo recibe un placebo (una sustancia sin actividad farmacológica).También es el momento de comparar regímenes terapéuticos.

Fase III

Confirma los beneficios terapéuticos y la seguridad del nuevo fármaco o combinación de fármacos en un grupo de pacientes definido y más amplio. El fin de esta fase es comparar la eficacia terapéutica del fármaco con un tratamiento de referencia (si lo hay) o con un placebo (cuando no hay terapia alternativa). 

La mayoría de ensayos clínicos en fase I, II  y III son ensayos “doble ciego”, es decir ni el paciente ni el investigador ni el promotor son conocedores del tratamiento que recibe cada paciente durante el estudio, con ello se evitan valoraciones sesgadas tanto en lo que concierne a seguridad como a eficacia.

Una vez que estas 3 fases se han completado con éxito, se recopilan tanto los resultados clínicos como los pre-clínicos para elaborar un dosier completo que permita a las Autoridades Sanitarias valorar y aprobar, si procede, el uso del fármaco en la indicación determinada.

Fase IV

Se realiza una vez el fármaco está comercializado. Se trata de ensayos clínicos que persiguen aumentar el conocimiento del fármaco, su uso en una población mucho más amplia y nos permiten identificar aspectos de seguridad muy poco frecuentes. Pueden aportar información fármaco-económica de interés.